Estudios clínicos controlados (ECC)
| Autor | Dr. Francisco Álvarez Heredia |
| Páginas | 265-292 |
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Los estudios o ensayos clínicos controlados (ECC), experimentales o de intervención son estrategias diseñadas para evaluar la eficacia de un tratamiento en el ser humano. Los ECC buscan comprobar una hipótesis, usualmente a la eficacia de un procedimiento, de un medicamento o a la etiología de una enfermedad. Desde el punto de vista metodológico, lo hace a través de la comparación entre la frecuencia de un determinado evento en un grupo de enfermos tratados con la terapia en prueba, con la de otro grupo de enfermos que reciben un tratamiento control que se analizan con respecto a un factor de riesgo o tratamiento. Ambos grupos son seleccionados, evaluados y observados de la misma manera durante un mismo perÍodo de tiempo. Controlados porque compara una o más intervenciones, con uno o más grupos de control con selección aleatoria.
El gran control que se tiene sobre el diseño facilita la interpretación de las asociaciones como causales. Para el médico clínico es de gran interés poder realizar inferencias causales en medio de la incertidumbre que rodea la práctica clínica ya sea en actividades de prevención, de diagnóstico o terapéuticas.
Los ensayos clínicos controlados se distinguen de los estudios de cohortes, porque en los ECC el propio paciente o su médico tratante decide quién se somete y quién no, a la exposición. Debido a que los ensayos clínicos controlados son estudios diseñados con antelación, la asignación de la maniobra experimental por el investigador, puede seguir diversos procedimientos; cuando es mediante un proceso al azar, el estudio se conoce como un ensayo clínico aleatorizado o al azar, el diseño metodológico más confiable para distinguir si el beneficio es atribuible o no a un tratamiento.
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El azar permite suponer que cada individuo tiene la misma probabilidad de ser seleccionado o asignado a cualquiera de los grupos. Seleccionados los dos grupos al control no se le realiza intervención, pero se le puede asignar un placebo, una sustancia inerte de características físicas similares a las empleadas en el experimento que se utiliza para evitar los sesgos tanto del observador como del observado. Estas características hacen que el ECC sea considerado como el único método para determinar si una intervención o un tratamiento en salud producen beneficios.
Algunos autores clasifican a los ECC según el objetivo en:
• Estudios terapéuticos: Que intentan probar la eficacia de ciertas intervenciones para resolver o mejorar condiciones para los pacientes y, determinan la capacidad de un agente o de un procedimiento para disminuir síntomas, para prevenir la recurrencia o reducir el riesgo de muerte por dicha enfermedad.
• Estudios preventivos o ensayos profilácticos: Cuyo propósito es evaluar las medidas dirigidas a la prevención de factores de riesgo o intervenir sobre esos factores, evalúan si un agente o procedimiento reduce el riesgo de desarrollar una enfermedad.
• Estudios de intervención en los cuales existe un procedimiento antes de sufrir la enfermedad en sujetos que tienen características que establecen riesgo para sufrirla.
En la tabla siguiente se establecen tres ejemplos ilustrativos.
| TIPO | EJEMPLO |
| Terapéutico | Tratamiento del SIDA con triconjugados. Tratamiento de cáncer con nuevas dosis de quimioterapia. |
| De intervención | Consumo de ácido acetil salicílico para disminuir el riesgo de infarto de miocardio. Monitoreo del ejercicio físico para reducir los niveles de colesterol. |
| Preventivos | Aplicación de la vacuna antimalárica en una región del África. Consumo profiláctico de isoniacida para prevenir la TBC. |
La esencia de los ensayos clínicos controlados es que el propio investigador decide qué individuos serán sometidos al tratamiento, llamado grupo experimental y quiénes estarán en el grupo comparativo llamado grupo control. La evoluciónPage 267 posterior permitirá obtener información de los dos grupos, cuya comparación por técnicas estadísticas determina la probabilidad de que esas diferencias se deban al azar o si existen en la realidad, de ser así, significa que los dos tratamientos producen resultados diferentes.
Existe otro diseño llamado cross-over o experimento cruzado, en donde cada participante de los dos grupos, recibe una intervención(Tratamiento) inicial por un tiempo, luego de un tiempo se suspenden las intervenciones y, se espera un tiempo suficiente para que desaparezcan los efectos del tratamiento que se ha dado, luego se inicia un nuevo tratamiento (experimento) cruzando las poblaciones, de tal manera que el grupo control que había recibido un placebo se le da tratamiento, y al grupo experimental se le da placebo, es decir, se intercambian los tratamientos de tal manera que el anterior control pasa a ser experimental y viceversa.
Este diseño supone que luego del primer tratamiento la condición del sujeto es igual o similar a la anterior. Sin embargo existe el sesgo que si la primera intervención cura total o parcialmente, la condición de enfermo cambia el grupo ya que cada sujeto es control de si mismo. Si se elimina a los sujetos que han mejorado durante el primer tratamiento también inserta un sesgo porque ya no sería el mismo grupo. Por estas dificultadas este diseño se aplica muy poco.
Un ensayo clínico busca que sus resultados sean utilizados por otros, como una medida útil para el beneficio de los enfermos. Esto dependerá fundamentalmente de: Primero, qué tanto se parezcan los enfermos que estudia a los enfermos en quienes posteriormente se quiera extrapolar la experiencia obtenida en el ensayo clínico. Esto se asegura en la selección de los sujetos a incluirse en el experimento. Segundo, que de la medición que se haya elegido para valorar la eficacia de la terapia experimental. Habitualmente y por razones de eficiencia, el investigador suele elegir mediciones fisiológicas, bioquímicas, microbiológicas más fáciles de medir, en corto tiempo y con menos pacientes. Tercero, de que la intervención que se evalúa sea repetible y que por lo tanto su reproducción por otros investigadores.
El grupo control se refiere al grupo de individuos que reciben una intervención que sirve de contraste para evaluar la utilidad relativa de la terapia experimental y que no necesariamente tiene que ser un placebo, pues en ocasiones lo más adecuado y ético, es que sea el tratamiento estándar, es decir, la mejor alternativa terapéutica vigente en el momento del diseño del experimento clínico.
El diseño metodológico se ilustra en la página siguiente. En ocasiones, surge la idea de que un fármaco pudiera ser clínicamente útil porque se conoce su mecanismo de acción, así como el comportamiento a nivel celular y molecular de una determinada enfermedad. Resulta muy tentadorPage 268 intentar predecir el efecto de un medicamento con base únicamente en la información generada en el laboratorio, tanto in vitro como en modelos animales de experimentación. Sin embargo, por muy profundo que sea este conocimiento siempre será incompleto si no se tiene la experiencia en seres humanos intactos a través de los ECC.
Gráfica 1. Estrategia básica de los estudios experimentales
[VEA LA GRÁFICA EN EL PDF ADJUNTO]
El punto esencial es, que cualquiera que sea el origen de las hipótesis del posible beneficio de una terapia, éstas deben probarse, y demostrarse como ciertas, mediante estudios clínicos; es decir, mediante la observación sistematizada y objetiva de su efecto en seres humanos que la reciben, y su comparación con lo que habitualmente sucede en un grupo de enfermos sin la terapia.
Los ensayos clínicos aleatorizados son el actual paradigma en la evaluación de la utilidad de nuevos tratamientos, ellos han contribuido a la evolución de terapias y medidas profilácticas más eficaces y seguras. El entendimiento de los principios científicos que rigen a los ensayos clínicos controlados le ha ayudado al médico a adquirir la destreza para discriminar con rapidez los estudios clínicos cuyas conclusiones son poco sustentables, por ser estudios de mal diseño y realización, de aquéllos realmente válidos y aplicables a su propia práctica, tal mes el caso de la gran cantidad de éstos que aparecen en la red de internet. En la medida en que los médicos sólo den credibilidad a los trabajos publicados con solidez científica se elevará la calidad de nuestras decisiones y el grado de beneficio que reciban nuestros enfermos.
La colaboración Cochrane establece unos criterios de clasificación de los ECC y unas características de interés que se señalan a continuación:
Ensayo clínico controlado no aleatorizado (CCT, controlled Clinical Trial) Cuando la asignación a cada tratamiento no ha sido aleatoria, pero existe un método “cuasi-aleatorio” pueden ser diseñados con enmascaramiento simple o doble (cegamiento).
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Ensayos controlados con distribución aleatoria (RTC, Randomized Controlled Trial) cuando los estudios asignan a la población de manera aleatoria (al azar o por randomización) para que reciban una o más intervenciones con un grupo control o testigo que sirve de comparación. La asignación aleatoria...
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